FDA 的抗癌新药，看外媒如何报道

小白老师说：美国食品和药物管理局（FDA）日前批准一款抗癌新药，用于治疗恶性实体瘤。Vitrakvi 成为了第一个正式批准上市的口服 TRK 抑制药物，同时也是第一个与肿瘤类型无关（tumor-agnostic）的 “广谱” 抗癌药。消息一出，全球迅速关注，我们一起来看外媒如何报道。

癌症正在逐渐成为人类的头号杀手（biggest killer）。近期不少名人因癌症去世：著名相声表演艺术家师胜杰先生因胰腺癌（pancreatic cancer）去世；摇滚歌手臧天朔因肝癌（liver cancer）去世；著名评书表演艺术家单田芳因患胃癌去世；另外还有我们熟悉的央视名嘴李咏。

说到癌症，人们不由 “谈癌色变”（turn pale at the mention of cancers）。WHO 下属国际癌症研究机构发布的 2018 最新全球癌症统计数据显示，2018 年全球新增癌症确诊病例约 1810 万，死亡病例 960 万，全球约 1/5 的男性和 1/6 的女性会患癌，1/8 的男性和 1/11 的女性会因此死亡。

鼓舞人心的消息来了。11 月 26 日，美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration—FDA）批准上市了一款精准抗癌药——vitrakvi。官方报道如下：

The Food and Drug Administration granted accelerated approval to larotrectinib (VITRAKVI) for adult and pediatric patients with solid tumors that have a neurotrophic receptor tyrosine kinase (NTRK) gene fusion（基因融合） without a known acquired resistance mutation, that are either metastatic or where surgical resection is likely to result in severe morbidity, and who have no satisfactory alternative treatments or whose cancer has progressed following treatment.

抱着科学、认真、负责的态度解读这则消息，我们发现这款抗癌药适合患有实体肿瘤的成人和儿童患者，局部晚期或转移性实体瘤患者，并且没有产生已知的抗性突变，是转移性或手术切除可能导致严重发病率，没有有效替代治疗方案的。并且我们还得知 vitrakvi 是口服 TRK 抑制药物，是与肿瘤类型无关（tumor-agnostic）的 “广谱” 抗癌药。

听说可以针对 17 种肿瘤进行治疗，人们欢呼雀跃。但 “咬文嚼字” 后我们发现这款抗癌药并不是包治肿瘤的 “神药”。

“have a neurotrophic receptor tyrosine kinase (NTRK) gene fusion” 这句话的意思是，虽然不用考虑肿瘤的类型或生长区域，但肿瘤细胞需要存在 “NTRK 基因融合产生的突变”。这意味着，只有存在这种突变，这款新药才能准确地找到肿瘤细胞，发挥治疗作用。

而据数据统计，这个突变的概率只占到所有癌症的 1%~2%。另外，按照 FDA 给出的适应症规定，除了需要有突变，还要满足有癌转移、不能手术治疗或治疗后又复发的情况，才能使用这种药物。所以，能直接受益于这款药物的患者并不多，可以说很少。

国内媒体大肆宣传这款药物治愈率高达 75%，但临床试验证明：

The overall response rate was 75% (95% confidence interval[CI], 61 to 85) according to independent review and 80% (95% CI, 67 TO 90) according to investigator assessment.

这款药物的效果，是 75% 的客观缓解率，绝不等同于 “治愈” 的概念。

所以我们要保持客观的态度看待这款药物，不要被媒体误导，虽然这款药物没有像吹嘘的那样神，但我们还是赞同 FDA 局长 Scott Gottlieb 所说:

“Today’s approval marks another step in an important shift toward treating cancers based on their tumor genetics rather than their site of origin in the body.”

今天的批准标志着基于肿瘤遗传学而不是其体内起源位点的癌症治疗重要转变的一大进步。

这款药可以针对 17 种癌症进行治疗，包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等，下面就给大家总结一下肿瘤相关的常见医学英语词汇。

表示癌症常用三个词：cancer，carcinoma，tumor（肿瘤）。